Globulo rosso nel sangue

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Policitemia vera

Policitemia vera: in pochi sanno di soffrirne a causa dei sintomi insidiosi. Spesso scambiata per un comune malessere, è in realtà una seria patologia.

di Redazione

05 aprile 2017

Policitemia vera: cos'è e come si manifesta questa patologia

La policitemia vera, conosciuta anche come morbo di Osler-Vaquez oppure come malattia di Di Guglielmo, è una rara patologia mieloproliferativa del sangue che consiste in una crescita e proliferazione incontrollate delle cellule staminali prodotte nel midollo osseo. Questo fenomeno si traduce in un notevole incremento del numero di cellule presenti nel sangue. L'aumento può interessare tutte le cellule del sangue, ossia globuli rossi, globuli bianchi e piastrine ma sono i globuli rossi ad esserne maggiormente colpiti. Questa condizione, presentando un decorso molto lento e sintomi aspecifici, viene diagnosticata tardivamente in soggetti di età compresa tra i 50 e i 70 anni. Se non tempestivamente trattata, la policitemia può provocare seri disturbi della circolazione come embolie e trombosi.

Policitemia vera: la causa è una mutazione genetica

Fino a qualche decennio fa le cause della policitemia vera sono rimaste completamente nell'ombra. Solo nel 2005 è stata individuata una correlazione tra l'insorgenza della malattia e una mutazione genetica a carico del gene JAK2, espresso nelle cellule staminali del midollo osseo e responsabile del meccanismo che regola il numero di cellule sanguigne prodotte. Negli individui sani, tale meccanismo è perfettamente controllato poiché il gene JAK2 viene attivato solo nel caso in cui vi sia effettiva necessità di produzione delle cellule del sangue. Nei soggetti affetti da policitemia vera, invece, la mutazione genetica a carico di JAK2 fa in modo che il gene non venga mai disattivato e questo porta alla crescita e alla proliferazione incontrollate delle cellule del sangue.

Segni e manifestazioni cliniche della policitemia vera

La policitemia vera nelle sue fasi iniziali è in genere del tutto asintomatica. Con il progredire della malattia cominciano a comparire i primi sintomi, spesso del tutto trascurati in quanto aspecifici e comuni ad altre patologie meno gravi. In genere i soggetti affetti riferiscono mal di testa, vertigini, sensibilità cutanea unita ad arrossamento della pelle soprattutto dopo un bagno caldo, difficoltà respiratorie e formicolio agli arti. Nei pazienti con la patologia in fase avanzata possono svilupparsi dei coaguli causati dalla maggiore densità del loro sangue (dovuta alla presenza di un maggior numero di cellule). Infine, in alcuni pazienti si può avere un ingrossamento della milza, visto che questa lavora molto più del normale per filtrare il sangue e liberarlo dalle cellule ormai vecchie.

Diagnosi e terapia

L'iter diagnostico per la policitemia vera è semplice e si basa sull'analisi dei sintomi clinici, dell'emocromo e sulla ricerca di mutazioni a carico del gene JAK2. A causa dell'aspecificità dei sintomi la diagnosi viene spesso effettuata tardivamente o casualmente: sono molti i pazienti che scoprono di esserne affetti dopo aver effettuato un emocromo per altre ragioni mediche. Le terapie usate per il trattamento della policitemia vera consistono nel mantenere un'adeguata viscosità del sangue e tenere sotto controllo la proliferazione delle cellule. Vengono per questo somministrati farmaci come l'aspirina e l'interferone. In molti casi, alla terapia farmacologica vengono affiancate delle sedute di flebotomia che servono a ripulire il sangue per portare l'ematocrito verso valori normali.

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Domande frequenti

  • Quali sono i principali sintomi della policitemia vera?
    I sintomi della policitemia vera sono spesso aspecifici e compaiono gradualmente. I più comuni includono mal di testa, vertigini, difficoltà respiratorie e formicolii agli arti. Un segno distintivo è l'eritromelalgia, ovvero rossore e bruciore della pelle, specialmente sulle mani e sui piedi, che peggiora dopo un bagno caldo. Man mano che la patologia progredisce, l'eccesso di globuli rossi rende il sangue più denso, aumentando il rischio di formazione di coaguli. Inoltre, è frequente notare un ingrossamento della milza (splenomegalia) dovuta al suo lavoro intensificato nel filtrare le cellule ematiche.
  • Qual è la causa genetica della policitemia vera?
    La causa principale della policitemia vera risiede in una mutazione genetica acquisita, non ereditaria, che colpisce il gene JAK2 presente nelle cellule staminali del midollo osseo. Questa mutazione impedisce al gene di spegnersi quando non necessario, portando a una produzione incontrollata e continua di cellule del sangue, in particolare globuli rossi. Mentre negli individui sani il corpo regola finemente la produzione cellulare in base alle esigenze, nella policitemia vera questo meccanismo di controllo fallisce, causando un accumulo progressivo di cellule nel flusso sanguigno.
  • Come avviene la diagnosi di questa patologia?
    La diagnosi si basa su tre pilastri fondamentali: l'analisi clinica dei sintomi, l'esame emocromo completo e il test genetico per la mutazione JAK2. Poiché i sintomi iniziali sono vaghi, la malattia viene spesso scoperta casualmente durante esami del sangue ordinari per altre ragioni. L'emocromo rivela un aumento significativo dell'ematocrito e dei globuli rossi, mentre il test genetico conferma la presenza della mutazione JAK2, fornendo una certezza diagnostica cruciale per distinguere questa condizione da altre cause di aumento dei globuli rossi.
  • Quali sono le opzioni terapeutiche disponibili?
    L'obiettivo principale della terapia è ridurre la viscosità del sangue e controllare la proliferazione cellulare per prevenire complicanze trombotiche. Il trattamento standard include la flebotomia, ovvero la prelievo periodico di sangue, per abbassare rapidamente l'ematocrito ai livelli normali. Farmacologicamente, si utilizzano aspirina a basso dosaggio per prevenire la formazione di coaguli e interferone o altri agenti citotossici per sopprimere l'attività del midollo osseo. La gestione è cronicale e richiede monitoraggio costante per adattare le cure all'evoluzione della malattia.
  • Quali sono i rischi principali se la policitemia non viene curata?
    Senza un adeguato trattamento, la policitemia vera comporta rischi gravi legati all'aumentata densità del sangue. La principale minaccia è rappresentata da eventi trombotici, come trombosi venosa profonda, embolie polmonari, ictus e infarti miocardici, dovuti alla tendenza del sangue ad aggregarsi. Inoltre, la malattia può evolvere in fibrosi midollare o, in rari casi, trasformarsi in leucemia acuta. Per questi motivi, il controllo rigoroso dei parametri ematici e l'aderenza alla terapia sono essenziali per migliorare la prognosi e la qualità di vita.

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